On dénombre une cinquantaine de maladies lysosomales, dont le point commun est une déficience génétique aboutissant au dysfonctionnement du lysosome. Les lysosomes sont des organites du cytoplasme qui contiennent des enzymes (spécifiquement, des hydrolases acides) qui sont chargés d'assimiler les déchets (appelés métabolites) produits par les cellules. Cette assimilation est le travail de protéines produite par le lysosome. Pour chacune des maladies lysosomales, un défaut d'un gène spécifique entraîne la non production ou la production insuffisante de la protéine chargée de l'assimilation des métabolites.
Les métabolites s'accumulent alors, entraînant le dysfonctionnement des organes concernés.
L’association Vaincre les Maladies Lysosomales est une association régie par la loi du 1er juillet 1901, elle a été créée le 16 mai 1990 par des parents d’enfants malades. Par décret du 6 décembre 2006, VML est reconnue d'utilité publique.
VML agit en indépendance, dans le respect des lois et des réglementations en vigueur relatives aux missions et aux prestations qu’elle développe en direction de ses adhérents.
Depuis 1990, date de sa création, VML s’inscrit dans une lutte pour la vie qui se conjugue en actions en faveur de la recherche scientifique et médicale et en actions d’aide et de soutien auprès des familles douloureusement touchées par la maladie.
VML a été créée par des parents d’enfants frappés par ces maladies lysosomales, avec pour objectif ultime : la guérison des personnes atteintes par ces maladies extrêmement graves et lourdes de conséquences.
Les métabolites s'accumulent alors, entraînant le dysfonctionnement des organes concernés.
L’association Vaincre les Maladies Lysosomales est une association régie par la loi du 1er juillet 1901, elle a été créée le 16 mai 1990 par des parents d’enfants malades. Par décret du 6 décembre 2006, VML est reconnue d'utilité publique.
VML agit en indépendance, dans le respect des lois et des réglementations en vigueur relatives aux missions et aux prestations qu’elle développe en direction de ses adhérents.
Depuis 1990, date de sa création, VML s’inscrit dans une lutte pour la vie qui se conjugue en actions en faveur de la recherche scientifique et médicale et en actions d’aide et de soutien auprès des familles douloureusement touchées par la maladie.
VML a été créée par des parents d’enfants frappés par ces maladies lysosomales, avec pour objectif ultime : la guérison des personnes atteintes par ces maladies extrêmement graves et lourdes de conséquences.